Por primera vez en el mundo occidental, se aprobó una terapia que corrige errores en el código genético de una persona. La autorizó la Comisión Europea y sirve para tratar una enfermedad poco frecuente, conocida como deficiencia familiar de lipoproteinlipasa, que causa que se acumulen grandes cantidades de grasa (los triglicéridos) en la sangre. Sin embargo la primer terapia génica aprobada para su producción comercial se desarrolló en China. Fue el 16 de octubre de 2003, cuando la empresa Shenzhen obtuvo la autorización de la agencia sanitaria china para una terapia contra cáncer de cuello y cabeza.
En el caso de los Reguladores, nos encontramos con un claro indicio de que el paradigma que postula que la investigación occidental lidera las corrientes científicas en el mundo, está equivocado. La realidad indica que compite palmo a palmo contra los gigantes asiáticos, sobre todo en el desarrollo de técnicas y terapias innovadoras relacionadas con la genética y la biología molecular.
Para nosotros los occidentales, resulta difícil separar el pre concepto de la "copia China de mala calidad" de la realidad, que indica que este país invierte muchísimo dinero en investigación, y que lidera los campos de la genética y las células madre, en desmedro de USA y Europa.
Quizás la principal barrera es el idioma y nuestra propia incapacidad para comunicarnos. La información (las investigaciones, las publicaciones, las certificaciones, los controles, etc) existe, pero no podemos acceder a ella. El enorme mercado interno chino, ya principal mercado de la industria occidental, es la razón de esta inversión y este desarrollo, pero nosotros seguimos desconfiando escudados en nuestra propia ignorancia.
En segundo lugar, el último premio Nobel va a convertirse en la pesadilla de los financiadores (PAMI, Obras Sociales y Prepagas), porque estos no participan en ninguna de las etapas de la investigación clínica. Por lo tanto, al no invertir en investigaciones médicas, no tienen beneficios de ninguna clase y no pueden dirigirlas hacia sus intereses sanitarios.
Solo pueden reaccionar a la oferta médica, intentando frenar el gasto amparados en leyes y regulaciones muy desactualizadas. Pero tratar de obstaculizar los avances científicos con una resolución es entrar en una batalla sabiendo que esta va a perderse con facilidad ante un simple recurso de amparo.
A veces exagero un poco, pero en este caso no tengo la menor duda. El sistema de salud argentino no tiene la menor idea de donde está parado, ni de lo que le espera en el futuro.
Les dejo extractos de la Nota publicada por Diario Clarín el 08/11/2012
Lo que se hace a través de la terapia recién aprobada para 27 países europeos es inyectar un gen sano que consigue que la proteína (la lipoproteinlipasa) pase a funcionar adecuadamente. Hasta el momento, la enfermedad -que puede conducir al desarrollo de una pancreatitis y eventualmente a la muerte- no tenía cura.
Si bien la terapia génica traerá grandes beneficios costará, según la empresa holandesa que la comercializa, 322.000 dólares por año y por paciente (quien recibirá las inyecciones en sus piernas).
“La enfermedad es grave y mortal en el mediano plazo con los tratamientos actuales. En cambio, esta terapia génica curará la enfermedad mejorando en forma drástica el funcionamiento defectuoso de la proteína. Por los estudios clínicos que se realizaron, su eficacia duraría más de 5 años. Quizá sea indefinidamente, pero queda aún por demostrarse. Pero el alto precio despierta una cuestión ética, que va a generar discusión”, dijo a Clarín el médico Alfredo Lozada, jefe de lípidos del Fleni y la Universidad Austral.
La empresa justificó el precio en función de la inversión que hizo para desarrollar la terapia. En la Argentina habría 80 personas con el trastorno, según Lozada.
Consultado también por Clarín el investigador del Conicet y el Instituto Leloir en terapia molecular y celular, Osvaldo Podhajcer, opinó: “Considero que es un paso muy importante que se haya alcanzado la aprobación de la primer terapia génica en el hemisferio occidental. Demuestra que la terapia génica tiene un potencial para enfermedades que hoy no tienen cura y seguramente facilitará la aprobación de otros medicamentos genéticos que están en desarrollo y servirían para otras enfermedades”.
Las esperanzas centradas en los posibles beneficios de las terapias génicas nacieron hace veinte años. “Desde los años noventa, hubo mucha expectativa por los posibles beneficios de las terapias génicas, que fueron luego frenadas por algunos inconvenientes que tuvieron algunos ensayos”, comentó Podhajcer.
Aún todo está empezando. “La terapia génica está hoy en la misma situación de los anticuerpos monoclonales en los años noventa, cuando apenas se visualizaban sus posibles usos terapéuticos -consideró Podhajcer-. Creo que la terapia génica será el tratamiento para enfermedades metabólicas hoy incurables, como las inmunodeficiencias severas y combinadas”. Algo a destacar -resaltó el investigador- es que se demuestra la ausencia de efectos adversos importantes de una terapia que usa a un virus como vector para insertar genes”.
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